نخستین ژن درمانی موفق در ایران به روش "کارتی سل درمانی" در شهریور ماه ۱۴۰۱ در بیمارستان مرکز طبی کودکان و بر روی "آرمان" بیمار ۵ ساله مبتلا به سرطان خون نوع لوکمی لنفوبلاستیک حاد که سه بار سابقه برگشت یا عود بیماری داشته اجرا شد.
به گزارش اسپوتنیک به نقل ازخبرگزاری تسنیم، نخستین ژن درمانی موفق در ایران به روش کارتی سل تراپی درمانی در شهریور ماه 1401 در بیمارستان مرکز طبی کودکان وابسته به دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شد. این پیشرفت بزرگ علمی درایران با همکاری مرکز تحقیقات سلول و ژن‌درمانی کودکان در پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه با یک شرکت دانش بنیان مستقر در مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شد.
"آرمان" بیمار 5 ساله مبتلا به سرطان خون نوع "لوکمی لنفوبلاستیک" حاد که سه بار سابقه برگشت یا عود بیماری داشته و به درمان‌های رایج شیمی‌درمانی پاسخ مناسب نداده بود به دلیل نداشتنِ دهنده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی و مقاوم به شیمی‌درمانی ، بیمار کاندید ژن درمانی شد.
مزیت اصلی درمان با سلول‌های " کارتی‌سل" این است که می‌تواند بیمارانی را که سرطان خون یا لنفوم آنها به شیمی درمانی و پیوند سلول‌های بنیادی خون ساز پاسخ نداده است، درمان کند؛ به نوعی یک درمان موفق و طولانی‌مدت برای افرادی است که مبتلا به سرطان خون یا لنفومی باشند که به هیچ درمانی دیگری پاسخ نداده‌اند.
از مزایای این پروژه می‌توان به موارد ذیل اشاره کرد:
1. هدف گیری طیف وسیعی از آنتی‌ژن‌های توموری
2. توانایی شناسایی سلول‌های بدخیمی که از دست شناسایی سیستم ایمنی فرار کرده‌اند
3. عدم وقوع بیماری پیوند علیه میزبان در مقایسه با پیوندن سلول‌های بنیادی خون‌ساز
4. کوتاه شدن زمان بستری بیمار در بیمارستان
5. کمتر شدن محدودیت‌های غذایی و ارتباطات اجتماعی بیمار بعد این درمان
کارتی سل درمانی چیست؟
این درمان در واقع نوعی سلول و ژن درمانی است. درمان با سلول‌های T گیرنده آنتی ژن کایمریک یا درمان CAR-T درمانی است که به لنفوسیت‌های T کمک می‌کند تا با انواع خاصی از سرطان مبارزه کنند. لنفوسیت های T بخش‌هایی از سیستم ایمنی بدن هستند که سلول‌های خارجی را شناسایی کرده و به کشتن آنها کمک می‌کنند.
درمان با CAR-T به سلول‌های T بیمار گیرنده‌های مناسب برای اتصال به سلول‌های سرطانی را می‌دهد، بنابراین سیستم ایمنی می‌تواند آنها را از بین ببرد؛ فرایند دست‌ورزی سلول‌های T برای مبارزه با سرطان که در واقع نوعی ژن‌درمانی است، درمان CAR-T نامیده می‌شود.